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干細(xì)胞技術(shù)日趨成熟,離臨床應(yīng)用究竟有多遠(yuǎn)?

發(fā)布時(shí)間:2019-01-10 閱讀:841

    導(dǎo)語:2017年9月8日至9月9日,第九屆干細(xì)胞研討會(huì)將在深圳舉辦,屆時(shí)將會(huì)有多位發(fā)表精彩的演講。

    干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化是“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃里明確指出的戰(zhàn)略性前瞻性重大科學(xué)問題之一。以干細(xì)胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué),在神經(jīng)、血液、心血管、生殖等系統(tǒng)和肝、腎、胰等器官的重大疾病治療方面發(fā)揮作用,尤其間充質(zhì)干細(xì)胞(mesenchymal stem cells,MSC)對(duì)神經(jīng)退行性疾病、免疫疾病,糖尿病以及眼病治療有顯著效果。

Sciencell原代細(xì)胞系列研究:干細(xì)胞

     近期衛(wèi)計(jì)委和藥監(jiān)局批備案的干細(xì)胞臨床研究“人胚胎干細(xì)胞來源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病”和“人胚胎干細(xì)胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”兩個(gè)項(xiàng)目正式啟動(dòng), 相關(guān)實(shí)驗(yàn)的開展將回答學(xué)界和公眾高度關(guān)注的干細(xì)胞臨床應(yīng)用問題,除為帕金森等疾病的治療開辟新的路徑外,對(duì)整個(gè)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域具有為重要的里程碑意義。

     與此同時(shí),近兩年來干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展也日趨成熟, 存儲(chǔ)、自動(dòng)化分離、制備技術(shù)已經(jīng)可以實(shí)現(xiàn)規(guī)模化的提供臨床級(jí)的干細(xì)胞,為進(jìn)一步的干細(xì)胞臨床應(yīng)用打下了良好的技術(shù)基礎(chǔ)。 然而在發(fā)展過程中仍存在許多因素限制著干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展,如臨床轉(zhuǎn)化的標(biāo)準(zhǔn)指導(dǎo)意見、干細(xì)胞增殖和分化的穩(wěn)定性、干細(xì)胞療法的安全性等。

2017年9月8日至9月9日,第九屆干細(xì)胞研討會(huì)將在深圳舉辦(),大會(huì)主席是來自四川大學(xué)生物治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的魏于全院士,此外四川大學(xué)華西醫(yī)院鄧洪新主任、喬治城大學(xué)的劉學(xué)鋒教授、蘇州大學(xué)特聘教授,轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院時(shí)玉舫院長等多位將為大家?guī)砭实难葜v。

     在本次大會(huì)上,大家能看到干細(xì)胞在重編程在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究進(jìn)展,還能與各位一同探討干細(xì)胞目前的臨床研究進(jìn)展及成果,此外還能了解到干細(xì)胞的商業(yè)化發(fā)展情況。

     那么近兩年干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)有有哪些突破性進(jìn)展呢?讓我們一睹為快。

干細(xì)胞在組織修復(fù)上的應(yīng)用

     在利用干細(xì)胞進(jìn)行組織修復(fù)方面,如今科學(xué)家們已經(jīng)取得了一定的研究成果。Mehrnoosh Saghizadeh等人發(fā)現(xiàn),利用干細(xì)胞或能改善眼角膜的傷口愈合,眼角膜的傷口愈合是一個(gè)復(fù)雜的過程,其往往會(huì)對(duì)多種眼部損傷和外科手術(shù)產(chǎn)生反應(yīng),研究人員提出了證據(jù)闡明了干細(xì)胞在眼角膜傷口愈合過程中所扮演的關(guān)鍵角色,同時(shí)還揭示了干細(xì)胞移植如何用來精細(xì)地調(diào)節(jié)傷口的愈合過程,這或?yàn)榛颊吣軒硪欢ń】狄嫣帯4鹘ㄎ涞热搜兄铺幜四芴禺惤Y(jié)合生長因子或干細(xì)胞的智能生物材料,并在上率先開展了神經(jīng)再生膠原支架修復(fù)脊髓損傷的臨床研究,這為脊髓損傷這一醫(yī)學(xué)難題的解決帶來了希望。Hany Marei等人發(fā)現(xiàn),利用神經(jīng)干細(xì)胞療法或能治療機(jī)體的脊髓損傷,研究小組從大腦嗅球結(jié)構(gòu)中分離到了特殊的神經(jīng)干細(xì)胞,這些干細(xì)胞能夠特異性地分化成為神經(jīng)組織,對(duì)小鼠進(jìn)行研究后研究者發(fā)現(xiàn),在脊髓損傷位點(diǎn)注射干細(xì)胞能夠幫助產(chǎn)生相對(duì)正常的神經(jīng)元細(xì)胞以及其它神經(jīng)組織元件,從而有望幫助治療機(jī)體脊髓損傷。Christopher S. Fry等人成功誘導(dǎo)骨骼肌中名為衛(wèi)星細(xì)胞的特定干細(xì)胞來幫助治療嚴(yán)重?zé)齻斐傻募∪鈸p傷。

干細(xì)胞在癌癥治療上的應(yīng)用

      基于干細(xì)胞的療法在治療癌癥上也碩果累累;Wanlu Du等人開發(fā)了一種基于干細(xì)胞的療法,這種療法或能有效殺滅轉(zhuǎn)移到大腦中的腫瘤細(xì)胞,在臨床前模型中研究中,研究者發(fā)現(xiàn),該療法能夠消除來自大腦的轉(zhuǎn)移性皮膚癌,還能夠延長動(dòng)物模型的壽命。Shawn Hingtgen及其同事利用來自人類皮膚細(xì)胞制造的干細(xì)胞成功捕捉并且殺滅了膠質(zhì)母細(xì)胞瘤,根據(jù)不同的腫瘤類型,這種方法可使患者的生存率增加了160%至220%。Weian Zhao等人發(fā)出一種基于干細(xì)胞的方法,這種方法能夠選擇性地靶向和殺死癌變組織,同時(shí)通過以更加局部的方式治療這種疾病來阻止化療的醫(yī)學(xué)毒副作用。Celine Souilhol等人利用小鼠模型進(jìn)行研究,清晰地揭示了子宮中造血干細(xì)胞產(chǎn)生以及發(fā)育的過程及機(jī)制,為開發(fā)療法改善白血病患者的生存情況或能帶來一定希望。

干細(xì)胞在抗衰老方面上的應(yīng)用

      目前全正在開展的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)中,超過一半與衰老疾病相關(guān)。Yalin Zhang等人通過對(duì)小鼠研究發(fā)現(xiàn)大腦下丘腦中的干細(xì)胞調(diào)控衰老如何快速地在身體中發(fā)生,相關(guān)研究有望幫助開發(fā)出阻止年齡相關(guān)疾病和延長壽命的新策略;Alireza等人在一項(xiàng)zuixin研究中確定了多能干細(xì)胞用以維持蛋白質(zhì)質(zhì)量的機(jī)制,隨后在模式動(dòng)物的成體組織中模擬了這些機(jī)制,結(jié)果發(fā)現(xiàn)該機(jī)制發(fā)現(xiàn)能夠延長壽命,推遲衰老相關(guān)疾病的發(fā)生。

干細(xì)胞在神經(jīng)變性疾病治療上的應(yīng)用

    隨著科學(xué)家們不斷的深入研究,他們開發(fā)出了治療多種神經(jīng)變性疾病的療法。Ihab Hajjar等人ci開展了利用基于干細(xì)胞的療法來進(jìn)行的臨床試驗(yàn),他們?cè)u(píng)估了異體造血干細(xì)胞治療因阿爾茲海默氏癥導(dǎo)致的輕度至中度癡呆癥的安全性、耐受性及初期效果,結(jié)果表明利用干細(xì)胞療法治療阿爾茲海默氏癥是安全且有效的。日前宣布正式備案的批兩個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在河南鄭州大學(xué)一附屬醫(yī)院正式啟動(dòng),科學(xué)院院士周琪的研究團(tuán)隊(duì)參與兩個(gè)項(xiàng)目。這是批基于配型開展的多能干細(xì)胞分化細(xì)胞臨床移植研究項(xiàng)目,其中的帕金森病項(xiàng)目是ge基于配型使用的人胚胎干細(xì)胞分化細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究。Jorge Aceves Ruiz等人利用干細(xì)胞產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞,激活有震顫性麻痹或帕金森氏病癥狀大鼠大腦生成多巴胺,這或有望幫助治療帕金森氏病。Susanna Raitano等人通過研究開發(fā)出了治療遺傳性癡呆癥的干細(xì)胞療法,他們將病人機(jī)體的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化成為受癡呆影響的神經(jīng)元細(xì)胞,在攜帶易致癡呆突變的病人機(jī)體的干細(xì)胞中,研究者發(fā)現(xiàn)了一種可以抑制正常神經(jīng)發(fā)育的靶向性缺失,而當(dāng)這種缺失被修正后,這些干細(xì)胞就會(huì)回歸正常狀態(tài)。

干細(xì)胞在心血管疾病治療上的應(yīng)用

     科學(xué)家們?cè)诟杉?xì)胞療法治療心血管疾病上也取得了突破性的研究進(jìn)展。Gary Steinberg等人發(fā)現(xiàn),向中風(fēng)患者大腦中注射干細(xì)胞進(jìn)行治療或能夠明顯地改善患者的講話能力、身體強(qiáng)度以及行動(dòng)力,這一療法將有望治療中風(fēng)。Ke Cheng等人開發(fā)出了一種人工合成干細(xì)胞來治療心肌梗死。人工合成干細(xì)胞可明顯規(guī)避天然干細(xì)胞移植所誘發(fā)的可能有害風(fēng)險(xiǎn),此外人工合成的干細(xì)胞可耐受快速凍融,這一特性和理念可廣泛應(yīng)用于其它類型的干細(xì)胞。Amit Patel及其同事開發(fā)了一種新的研究方法可傳遞干細(xì)胞到受損心肌細(xì)胞從而治療嚴(yán)重的心臟衰竭。Shigeru Miyagawa等人研究發(fā)現(xiàn),利用患者自身的肌肉干細(xì)胞來修復(fù)損傷的心臟或許能夠改善患者心力衰竭的癥狀。研究者利用來自心力衰竭患者自身大腿肌肉的細(xì)胞制造出了的“補(bǔ)丁”,隨后他們將這些補(bǔ)丁粘貼到了患者受損心臟的表面;接受療法的27名患者的運(yùn)動(dòng)能力均被限制了,而且其對(duì)常用的心力衰竭療法并無反應(yīng),同時(shí)這些患者并未出現(xiàn)術(shù)后主要的并發(fā)癥,當(dāng)其受損心臟貼上補(bǔ)丁后1年,其在運(yùn)動(dòng)能力和心臟功能方面都得到了明顯的改善。

      Thomas R. Cimato等人通過研究發(fā)現(xiàn)在“壞”膽固醇導(dǎo)致人類動(dòng)脈粥樣硬化過程中干細(xì)胞或許發(fā)揮了關(guān)鍵作用,相關(guān)研究或有望幫助開發(fā)出治療動(dòng)脈粥樣的療法。

干細(xì)胞療法在其它疾病上的應(yīng)用

      當(dāng)了,干細(xì)胞療法除了在上述領(lǐng)域的巨大貢獻(xiàn)外,研究者還能夠利用干細(xì)胞療法治療其它多種人類疾病。Jeffrey R. Millman等人利用1型糖尿病病人組織形成的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化得到具有胰島素分泌功能的β細(xì)胞,或?yàn)橹委熖悄虿≌业揭粋€(gè)新的潛在方法。Julian Robertson等人通過進(jìn)行臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn),臍帶血干細(xì)胞或能減輕兒童自閉癥的癥狀和行為,在接受臨床試驗(yàn)前,患兒一天75%的時(shí)間會(huì)受自閉癥的影響,而接受臨床試驗(yàn)后,就會(huì)降低到了10%。Ericka Simpson等人通過研究發(fā)現(xiàn),干細(xì)胞療法對(duì)致命疾病肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)患者是安全的,但其療效還不確切。Kuehn等人通過研究向青光眼小鼠模型的眼內(nèi)輸注利用干細(xì)胞分化得到的小梁網(wǎng)狀細(xì)胞,這或能幫助解決流體堵塞問題重新恢復(fù)適當(dāng)?shù)囊后w流出,降低眼壓從而降低青光眼患病風(fēng)險(xiǎn)。Tae-Yoon Kim等人表示,利用來自臍帶血的干細(xì)胞或能有效治療中重度濕疹/異位性皮膚炎,臨床試驗(yàn)中,34名病人被隨機(jī)地分配接受低劑量或高劑量臍帶血干細(xì)胞皮下注射,在第12周時(shí),55%接受高劑量注射的病人的濕疹面積與嚴(yán)重度指數(shù)下降了50%,而且異位性皮膚炎的免疫相關(guān)標(biāo)志物水平也顯著下降了。

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